第２回有機酸・脂肪酸代謝異常 医師と家族のシンポジウム
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2009年06月23日(Tue) 08:15 by drharasho
６月20日（土）国立成育医療センター研究所セミナー室で、患者会「ひだまりたんぽぽ」主催の、「第２回有機酸・脂肪酸代謝異常 医師と家族のシンポジウム」が開催されました。シンポジウムの内容は別にお知らせできると思いますが、なかでとても印象深かったのは、東京大学分子病態医科学部門の宮崎徹教授による、「先天性プロピオン酸血症の新しい治療法の確立」に関する研究でした。 宮崎先生の教室では、プロピオニルCoAカルボキシレースアルファ鎖ノックアウトマウスをモデルとして、様々な手法をつかった酵素補充による治療などの研究を行っています。 まだヒトへの応用研究は始まっていない、ということですが、マウスでは胎児治療にも成功していると言うことです。 治療の進歩に期待したいところです。
